헬릭스미스, 삼성家 유전병 'CMT' 치료제 국내임상 승인

헬릭스미스는 유전자치료제 'VM202(브랜드명 엔젠시스)'를 희귀유전질환 샤르코마리투스병(CMT) 치료용으로 개발한다.

헬릭스미스(대표 김선영)는 식품의약품안전처가 VM202에 대한 CMT 1A형 치료 효과를 알아볼 제1상과 전기2상(2a) 임상시험 시험계획을 승인했다고 21일 밝혔다.

이번 임상은 CMT1A 환자 다리 근육에 VM202를 주사한 뒤 안전성과 내약성을 평가한다. 근육조직 재생과 세포자멸사 억제, 항염증 등 증세 악화를 지연 또는 막을 수 있는지 알아볼 예정이다. CMT 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 연구 책임을 맡아 환자 12명을 대상으로 270일간 진행한다.

CMT는 신경근육계 유전병이다. 운동신경과 감각신경이 망가져 팔·다리 근육이 위축되고 보행장애가 생긴다. 삼성그룹 창업주인 고(故) 이병철 회장·부인 박두을 여사를 비롯해 고 이맹희 CJ그룹 명예회장과 아들인 이재현 CJ그룹 회장, 딸 이미경 CJ그룹 부회장 등이 이 병을 앓아 '삼성가 유전병'으로도 불린다.

전체 환자 가운데 40%는 CMT1A에 해당한다. 국내 환자수는 약 8000명, 전 세계적으론 120만명이 넘지만 아직 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 치료제는 없다.

김선영 대표이사는 "VM202를 CMT 치료제로 사용할 수 있을지 확인해볼 것"이라며 "FDA에서 첨단재생의[데일리동방] 헬릭스미스는 유전자치료제 'VM202(브랜드명 엔젠시스)'를 희귀유전질환 샤르코마리투스병(CMT) 치료용으로 개발한다.