19일 한미약품에 따르면 LA-GLA는 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로, 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다. 특히 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발돼 환자들의 투약 편의성을 크게 높일 것으로 기대된다.
파브리병은 리소좀 축적질환의 일종으로, 알파-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 인해 발생한다. 이로 인해 체내에 당지질이 축적돼 세포 독성 및 염증 반응을 일으키고, 다양한 장기 손상을 초래한다.
기존 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있었으며, 정맥 주입에 따른 치료 부담과 진행성 신장질환 억제 효능이 부족하다는 한계가 있었다.
LA-GLA는 이러한 한계점을 개선, 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달하고 리소좀 내에서 장기간 활성을 유지함으로써 당지질을 지속적으로 분해할 수 있는 가능성을 보였다.
동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과, 기존 치료제 대비 신장 기능 개선 효능이 뛰어났으며, 말초 감각 기능 장애 및 혈관벽 두께 개선 효과도 확인됐다. 또한 기존 치료제에서 LA-GLA로 투약 전환 시 신장 기능 악화, 말초 감각 기능 장애, 심장 조직의 당지질 축적 등이 효과적으로 개선됐다.
한미약품 관계자는 "LA-GLA는 파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 기존 치료제보다 효과가 뛰어나며, 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다"고 밝혔다.
LA-GLA는 미국 식품의약국(FDA)와 식품의약품안전처로부터 각각 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐으며, 현재 글로벌 임상 1/2상 시험을 진행 중이다.
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