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HLB, 간암 이어 담관암까지…리라푸그라티닙 연속 FDA NDA 제출 [이코노믹데일리] HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 27일(현지시간) FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 ‘리라푸그라티닙’의 담관암 2차 치료제에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가 신청(NDA)을 완료했다고 28일 밝혔다. 엘레바는 앞서 지난 23일 간암 1차 치료제에 대한 NDA를 제출한 데 이어 담관암 2차 치료제까지 연이어 허가 절차에 착수하며 두 적응증을 동시에 FDA 심사 트랙에 올렸다. 이번 NDA에는 글로벌 임상시험에서 확보한 유효성·안전성 자료를 비롯해 비임상시험 결과와 원료·완제의약품 제조 및 품질관리(CMC) 자료 등 FDA 심사에 필요한 모든 자료가 포함됐다. 리라푸그라티닙은 담관암 적응증으로 2022년 희귀의약품, 2023년 혁신신약으로 지정됐으며 FDA와의 협의를 통해 확증 임상 3상 없이 임상 2상 결과를 근거로 한 가속 승인 경로를 적용받았다. 우선심사(Priority Review) 대상 여부는 본심사 착수 시점에 결정될 예정이다. 담관암 임상 2상(ReFocus)에서 리라푸그라티닙은 객관적 반응률 46.5%, 반응지속기간 중앙값 11.8개월을 기록했다. 고인산혈증과 설사 발생률도 각각 20.7%, 21.6%로 기존 FGFR 억제제 대비 낮아 효능과 안전성 측면에서 계열 내 최고(Best-in-Class) 경쟁력을 입증했다. FDA가 우선심사를 적용할 경우 허가 여부는 오는 9월 결정될 전망이다. HLB 관계자는 “두 개의 글로벌 항암제를 동시에 FDA 심사 단계에 올린 것은 임상과 CMC 전반에서 글로벌 기준을 충족했다는 의미”라며 “담관암 치료 환경에 실질적인 변화를 가져올 수 있도록 허가 절차에 만전을 기하겠다”고 말했다.2026-01-28 09:43:36
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삼성제약, PSP 치료제 조건부허가 신청 [이코노믹데일리] 삼성제약이 식품의약품안전처에 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’의 품목 조건부 허가를 신청했다고 20일 밝혔다. 이번 조건부 허가 신청은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형을 적응증으로 하며 조건부 승인을 받을 경우 식약처 조건에 따른 임상시험을 시행해야 한다. 앞서 삼성제약은 지난해 12월 젬백스앤카엘과의 기술이전을 통해 한국을 포함한 아시아 주요 4개국에서 PSP 치료제 GV1001의 임상 개발 및 상업화 권리를 확보한 바 있다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 암 등 중증 질환이나 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상시험 결과를 근거로 우선 시판을 허가하되 출시 후 3상 임상시험 결과 제출을 조건으로 허가하는 제도이다. PSP 치료제 GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다. 삼성제약은 조건부 허가 취득 시 의료 현장에 약물이 신속히 공급될 수 있도록 한다는 계획이다.2026-01-20 16:51:10
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식약처, 희귀 뇌종양 치료제 '보라니고정' 허가 [이코노믹데일리] 식품의약품안전처는 수입 희귀의약품인 ‘보라니고정(보라시데닙시트르산) 10mg·40mg’을 허가했다고 13일 밝혔다. 보라니고정은 생검 또는 대부분 절제·완전 절제를 포함한 수술을 받은 후 체중 40kg 이상인 12세 이상 소아 및 성인 가운데 IDH1 변이 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종 또는 희돌기교종 환자의 치료에 사용되는 약물이다. 이 약은 변이된 IDH1 및 IDH2 효소를 선택적으로 억제해 발암성 물질인 2-HG(2-하이드록시글루타레이트)의 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하는 IDH 표적치료제다. 이를 통해 IDH1 또는 IDH2 변이 양성 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 것으로 기대를 받고 있다. 식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 입증된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 노력해 희귀·난치질환 환자들의 치료 기회 확대에 최선을 다하겠다”고 말했다.2026-01-13 14:54:41
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GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정 [이코노믹데일리] GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 미국 FDA, 유럽 EMA에 이어 세 번째다. 산필리포증후군은 소아 7만 명당 1명꼴로 발생하는 리소좀 축적 질환으로 언어 발달 지연·인지 저하·운동 능력 약화 등 중증 증상을 동반하지만 현재 승인된 치료제는 없다. GC녹십자는 약물을 뇌실에 직접 투여하는 ICV 제형으로 GC1130A를 개발 중이며 기존 IT 투여 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과를 확인했다. 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상이 진행 중이며 회사는 5년 내 상용화를 목표로 한다. 허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 빨라질 것”이라며 “환자들의 미충족 수요를 해소할 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.2025-09-05 17:19:15
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'네수파립', 진행성 췌장암 2상 임상시험 준비 착수 [이코노믹데일리] 온코닉테라퓨틱스는 차세대 합성치사 이중표적 항암신약 후보물질 '네수파립'의 임상 2상 개시를 위해 식품의약품안전처에 임상시험계획(IND)을 제출했다. 19일 온코닉테라퓨틱스에 따르면 네수파립은 Tankyrase와 PARP((Poly ADP-ribose polymerase)를 동시에 억제하는 퍼스트 인 클래스(First-in-class) 신약 후보로 췌장암 분야의 치료 옵션을 넓힐 것으로 기대된다. 또한 2021년 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식약처에서 모두 희귀의약품으로 지정돼 신속심사와 조건부허가 등 혜택을 확보했다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 "진행성/전이성 췌장암 환자 대상의1b 임상시험 결과는 고무적인 결과를 얻었다"며 "해당 데이터는 추후 글로벌 주요 암학회에서 발표할 계획"이라고 말했다. 또한 "네수파립 개발의 효율성을 높이기 위해 국내 2상 개시와 함께 효율적으로 FDA 희귀의약품 신속승인제도를 활용해 췌장암 글로벌 임상프로그램을 준비 중"이라고 덧붙였다.2025-08-19 09:27:56
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